Adeno-asociado Modular virus (rAAV) vectores utilizados para la terapia enzima profármaco dirigida por virus celular

El desarrollo preclínico y clínico de los vehículos virales para la transferencia de genes se incrementó en los últimos años, y un virus adeno-asociado (rAAV) fármaco recombinante tomó el centro del escenario con la aprobación en la Unión Europea. Sin embargo, la falta de estandarización, métodos de purificación ineficientes y el límite de retargeting complicado usabilidad general. Abordamos estos obstáculos mediante la fusión de rAAV-2 cápsides con dos moléculas modulares dirigidos (DARPin o Affibody) específicas para un marcador de cáncer de células de la superficie (EGFR), mientras que al mismo tiempo que incluye una etiqueta de afinidad (His-tag) en un bucle expuesto en la superficie. Equipar a estas partículas con genes que codifican para la conversión de profármacos enzimas (timidina quinasa o la citosina desaminasa) demostramos la transducción específica marcador tumoral y profármaco dependiente de la apoptosis de las células cancerosas.

http://www.nature.com/srep/2014/140124/srep03759/full/srep03759.html

Células madre para el tratamiento del ictus. ¿Ciencia o ficción?

El objetivo final del uso de las células madre (CM) como terapia celular en el ictus es reemplazar aquellas neuronas y otras células que han sido
degeneradas. El ictus produce una lesión aguda y devastadora que afecta áreas y tipos celulares muy diversos, lo cual va a provocar que el uso
de las CM como terapia celular tenga que ser complejo. Los estudios con CM en el laboratorio parecen indicar que es posible su uso para producir
neuronas y glía de novo, pero aún existen muchas dudas acerca del control de su diferenciación, modo de aplicación, permanencia, funcionalidad
y seguridad. Estas dudas tienen que ser investigadas antes de empezar con buenas expectativas ensayos clínicos (EC) en humanos.

http://www.ictussen.org/files3/articulo2.pdf

Un fármaco experimental para el ictus resulta prometedor para la ELA (transgenico)

Un grupo de neurocientíficos de la Escuela de Medicina Keck de la Universidad del Sur de California, en Estados Unidos, ha descubierto un medicamento para el ictus que podría retrasar la degeneración que provoca la enfermedad de Lou Gehrig o Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una patología neurológica debilitante que priva a las personas de sus habilidades motoras. En este trabajo, informa ‘IMFarmacia’, Berislav V. Zlokovic, investigador principal del estudio y director del Instituto de Neurogenética Zilkha en la USC,y sus colegas encontraron que un medicamento experimental, estudiado en pacientes humanos con accidente cerebrovascular, parece proteger la integridad de la barrera de sangre del cordón espinal en ratones y retrasar el deterioro de las neuronas motoras y la degeneración. La droga, un análogo de la proteína C activada llamada 3K3A-APC, fue desarrollada por empresa de biotecnología de Zlokovic, ZZ Biotech.

http://buenoparalasalud.com/un-farmaco-experimental-para-el-ictus-resulta-prometedor-para-la-ela/

Pasos para la clonacion de un raton transgenico (Mario Capecchi)

1.- Aislar las celulas madre

2.- añadir un gen inactivo con un marcador

3.- Los genes similares se intercambian naturalmente

4.- Se añade un quimico

5.- Crece un raton quimerico

6.- Aparear la quimera macho

7.- Probar y criar a la descendencia

8.- Ya tienes un raton