Adeno-asociado Modular virus (rAAV) vectores utilizados para la terapia enzima profármaco dirigida por virus celular

El desarrollo preclínico y clínico de los vehículos virales para la transferencia de genes se incrementó en los últimos años, y un virus adeno-asociado (rAAV) fármaco recombinante tomó el centro del escenario con la aprobación en la Unión Europea. Sin embargo, la falta de estandarización, métodos de purificación ineficientes y el límite de retargeting complicado usabilidad general. Abordamos estos obstáculos mediante la fusión de rAAV-2 cápsides con dos moléculas modulares dirigidos (DARPin o Affibody) específicas para un marcador de cáncer de células de la superficie (EGFR), mientras que al mismo tiempo que incluye una etiqueta de afinidad (His-tag) en un bucle expuesto en la superficie. Equipar a estas partículas con genes que codifican para la conversión de profármacos enzimas (timidina quinasa o la citosina desaminasa) demostramos la transducción específica marcador tumoral y profármaco dependiente de la apoptosis de las células cancerosas.

http://www.nature.com/srep/2014/140124/srep03759/full/srep03759.html